朗信生物科技有限公司（Innostellar Biotherapeutics Co.,Ltd）是一家致力于基因治療創(chuàng)新藥研發(fā)制造及商業(yè)化的全球化企業(yè)。公司總部位于上海，公司核心團(tuán)隊(duì)有來自全球知名大學(xué)及實(shí)驗(yàn)室的科學(xué)家及專業(yè)人士、及生物醫(yī)藥公司高級管理人員。與國內(nèi)知名醫(yī)院的臨床醫(yī)學(xué)科學(xué)家密切合作，公司目前關(guān)注在遺傳性疾病的基因治療領(lǐng)域（眼科、罕見病、單基因遺傳疾?。?，已有多個管線產(chǎn)品研發(fā)及工業(yè)化技術(shù)開發(fā)基礎(chǔ)。蘇州作為中試和生產(chǎn)基地，將進(jìn)行本領(lǐng)域藥物生產(chǎn)，最終推動藥物臨床應(yīng)用，造?；颊?。

創(chuàng)始人汪楓樺，主任醫(yī)師、博士生導(dǎo)師，上海交通大學(xué)眼科研究所工程技術(shù)中心主任，臨床研究評價中心主任，讀片中心副主任。美國Allergan國際視網(wǎng)膜青年專家組成員，ARVO國際會員。

基因治療是正在快速發(fā)展的顛覆性技術(shù)，滿足未被滿足的臨床需求，它將顛覆傳統(tǒng)的制藥模式和用藥概念，實(shí)現(xiàn)一次給藥且藥效持續(xù)長久。原基華毅目前已開發(fā)多條基因治療研發(fā)管線。該公司由首都醫(yī)科大學(xué)校長，著名學(xué)者饒毅教授創(chuàng)立。旗下公司有華毅亮健等。

信念醫(yī)藥創(chuàng)立于2016年9月，是一家集基因治療藥物研發(fā)、生產(chǎn)和臨床應(yīng)用為一體的高科技企業(yè)。公司創(chuàng)始人為肖嘯教授，他擁有超過35年的AAV基因治療行業(yè)研發(fā)轉(zhuǎn)化經(jīng)驗(yàn)。公司首席執(zhí)行官為鄭靜博士。截至目前，信念醫(yī)藥已經(jīng)獲得來自啟明創(chuàng)投、禮來亞洲基金、夏爾巴、經(jīng)緯中國、北極光創(chuàng)投、雙湖資本、千驥資本、晨嶺資本（CDG）等基金的超1.5億美元投資。

北京中因科技是一家專業(yè)從事遺傳性眼病臨床基因診斷、生育預(yù)防和基因治療藥物研發(fā)的國家高新技術(shù)企業(yè)，也是國內(nèi)率先進(jìn)行眼科基因治療藥物研發(fā)的企業(yè)。公司建立的遺傳性眼病臨床基因診斷平臺、生育預(yù)防對接平臺以及基因治療藥物研發(fā)平臺，致力于為遺傳性眼病患者提供精準(zhǔn)基因檢測、生育預(yù)防和基因治療的全程“一站式”服務(wù)。

2021年8月13日，美國食品和藥品監(jiān)督管理局(FDA)已授予其在研原創(chuàng)新藥“重組人CYP4V2基因腺相關(guān)病毒注射液”（ZVS101e注射液）孤兒藥資格認(rèn)定，用于治療結(jié)晶樣視網(wǎng)膜色素變性(BCD)。同時，F(xiàn)DA在其官網(wǎng)進(jìn)行了相關(guān)公示。

方拓公司由泓元資本與奧博資本共同發(fā)起設(shè)立，公司致力于建立具有拓展性的、規(guī)?；蛑委熕幬镅邪l(fā)平臺，研發(fā)和生產(chǎn)高質(zhì)量的、患者可負(fù)擔(dān)的rAAV載體基因治療產(chǎn)品，滿足全球患者一針治愈的臨床治療需求。公司產(chǎn)品線覆蓋眼科、血液、遺傳代謝性疾病、神經(jīng)肌肉等多個疾病領(lǐng)域。方拓公司匯聚了全球基因治療領(lǐng)域的頂尖科學(xué)家、產(chǎn)業(yè)先驅(qū)及專家顧問，公司管理團(tuán)隊(duì)產(chǎn)業(yè)經(jīng)驗(yàn)豐富，團(tuán)隊(duì)已初具規(guī)模。

2021年7月，眼科疾病的基因治療公司紐福斯宣布，中國首個臨床階段的眼科體內(nèi)腺相關(guān)病毒(AAV)基因治療藥物NR082（研發(fā)代碼NFS-01）用于ND4線粒體基因突變引起的Leber遺傳性視神經(jīng)病變（LHON）1/2/3期第一階段臨床試驗(yàn)在中國完成首例患者入組及給藥。

該臨床試驗(yàn)(G.O.L.D.)是一項(xiàng)多中心、1/2/3期兩階段臨床研究，該項(xiàng)研究將在ND4線粒體基因突變引起的Leber遺傳性視神經(jīng)病變（LHON）患者中評價NR082基因治療的安全性、耐受性和有效性。NR082是國內(nèi)首個獲得臨床試驗(yàn)許可的眼科體內(nèi)AAV基因治療藥物，并已于2020年9月獲得美國FDA孤兒藥認(rèn)定，為該產(chǎn)品加速國際化開發(fā)奠定了基礎(chǔ)。

公司科學(xué)家團(tuán)隊(duì)在基因編輯工具開發(fā)和基因治療地中海貧血領(lǐng)域，已經(jīng)持續(xù)取得一系列突破性進(jìn)展，利用基因編輯技術(shù)重新開啟胎兒期的γ珠蛋白的表達(dá)，代替有缺陷的β珠蛋白，期待成為治愈地貧患者的治療方案之一。

中吉智藥是一家集基因治療創(chuàng)新藥物的研發(fā)、生產(chǎn)、銷售為一體的生物制藥企業(yè)，在基因表達(dá)調(diào)控和基因治療領(lǐng)域擁有超過20年的深厚底蘊(yùn)，已布局多個罕見遺傳病基因治療項(xiàng)目。2021年10月，公司已經(jīng)完成Pre-A輪數(shù)千萬元人民幣融資，投資方為其瑞佑康。融資款項(xiàng)用于推動并完成RDEB基因治療IIT研究，以及β-地中海貧血基因治療的IIT研究。

杭州嘉因生物科技有限公司（簡稱“嘉因生物”）成立于2019年7月，位于杭州省級醫(yī)藥港小鎮(zhèn)，是一家致力于面向全球市場提供安全有效基因療法的創(chuàng)新藥企。公司目前匯集了行業(yè)內(nèi)最優(yōu)秀的一批科學(xué)家，堅(jiān)持以創(chuàng)新為根本。在基因治療藥物設(shè)計(jì)、臨床前研究、CMC開發(fā)、GMP生產(chǎn)、臨床試驗(yàn)、運(yùn)營管理和BD等具備全方位的陣容。不僅在研發(fā)管線、技術(shù)平臺等方面具有差異化的競爭優(yōu)勢，在病毒生產(chǎn)工藝及大規(guī)模量產(chǎn)方面更是具備國際領(lǐng)先的水平。其可放大的、成本可控的平臺工藝及大規(guī)模生產(chǎn)能力可有效助力公司的多條產(chǎn)品線迅速推進(jìn)至臨床乃至上市。公司的愿景是為全人類提供劃時代的一次性治愈的、安全有效而且患者支付得起的基因治療藥物。

賦源（上海）生物技術(shù)有限公司（Geneception）成立于2019年，聚焦世界前沿的基因和細(xì)胞治療領(lǐng)域，立足中國，放眼全球。針對罕見病及癌癥治療領(lǐng)域，推動新藥研發(fā)與上市，滿足病患需求。據(jù)悉，賦源生物A輪總?cè)谫Y金額1.5億美元，聯(lián)合了國內(nèi)外生物醫(yī)藥行業(yè)領(lǐng)先的風(fēng)投基金，投資方包括斯道資本（Eight Roads）、F-Prime Capital、禮來亞洲基金，高瓴資本、紅杉資本和ARCH VENTURE。

鼐濟(jì)醫(yī)藥是一家集基因治療藥物研發(fā)、生產(chǎn)和臨床應(yīng)用為一體的高新技術(shù)企業(yè)，成立之初已完成近億元融資，致力于通過國際前沿的基因治療技術(shù)，為多種遺傳疾病和癌癥加速藥物研究以及開發(fā)創(chuàng)新療法。擁有一支具備豐富的基因治療和細(xì)胞治療研發(fā)經(jīng)驗(yàn)的專業(yè)管理團(tuán)隊(duì)，團(tuán)隊(duì)在基因治療技術(shù)、藥物開發(fā)與生產(chǎn)、臨床研究以及注冊申報(bào)等各個重要環(huán)節(jié)均擁有豐富經(jīng)驗(yàn)。

生物技術(shù)公司珠海貝斯昂科（簡稱貝斯生物）近日完成近億元天使輪融資，本輪投資方主要為弘暉資本、弘勵創(chuàng)投和瑞伏創(chuàng)投（Panacea Venture）。橫琴金投亦參與了本輪投資。該輪融資資金將主要用于貝斯生物獨(dú)特的基因編輯NK平臺及基因治療平臺的升級、產(chǎn)品研發(fā)、專利池的構(gòu)建以及相關(guān)團(tuán)隊(duì)建設(shè)。

貝斯生物于2021年4月正式成立。該公司由在生物醫(yī)學(xué)領(lǐng)域具有20年臨床醫(yī)生、科研、創(chuàng)業(yè)、和風(fēng)險投資經(jīng)驗(yàn)的徐天宏博士發(fā)起創(chuàng)立，專注于研發(fā)新型基因編輯NK細(xì)胞治療產(chǎn)品及基因治療產(chǎn)品。徐天宏博士早年畢業(yè)于復(fù)旦大學(xué)，在美國貝勒醫(yī)學(xué)院獲得人類和分子遺傳學(xué)博士學(xué)位。貝斯生物的核心團(tuán)隊(duì)包括專注在NK細(xì)胞治療領(lǐng)域深耕15年的專家，領(lǐng)先的基因編輯、堿基編輯專家，以及在細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)及臨床試驗(yàn)分別耕耘20年的專家。

神拓生物技術(shù)（以下簡稱神拓），是國內(nèi)首家可同時利用重組假型（pseudotyping）Lentivirus、AAV病毒載體技術(shù)治療呼吸道疾病的基因治療的公司。該公司由牛津大學(xué)、劍橋大學(xué)、倫敦大學(xué)學(xué)院基因治療頂尖研發(fā)人員及顧問團(tuán)組成，專注于Lentivirus及AAV載體技術(shù)進(jìn)行體內(nèi)基因治療產(chǎn)品開發(fā)的創(chuàng)新企業(yè)。團(tuán)隊(duì)的兩大病毒遞送平臺技術(shù)由目前使用最多的AAV病毒載體平臺以及全方位設(shè)計(jì)的慢病毒載體平臺構(gòu)成?？沙浞种С趾粑到y(tǒng)、神經(jīng)系統(tǒng)罕見病基因治療開發(fā)。目前團(tuán)隊(duì)已經(jīng)推動多條體內(nèi)基因治療管線。預(yù)計(jì)在2~3年內(nèi)進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段。

吉凱基因設(shè)立至今，一直利用RNAi等技術(shù)，開展藥物靶標(biāo)發(fā)現(xiàn)及其衍生業(yè)務(wù)。公司業(yè)務(wù)覆蓋靶標(biāo)篩選及驗(yàn)證、抗體藥物及基因治療/細(xì)胞治療藥物的臨床前研究以及I期臨床研究等藥物開發(fā)流程中的源頭創(chuàng)新階段。目前公司通過自主創(chuàng)新研究已主要開發(fā)了15個進(jìn)入IND研究階段的新藥研發(fā)項(xiàng)目，其中7個已許可或轉(zhuǎn)讓（其中1個項(xiàng)目為部分許可，公司仍在對該項(xiàng)目繼續(xù)開發(fā)），公司仍在繼續(xù)開發(fā)的項(xiàng)目中有1個進(jìn)入IND申請階段。

2021年2月，四川至善唯新生物科技有限公司(簡稱“至善唯新”)宣布完成數(shù)億元人民幣A輪融資，本輪融資由正心谷資本領(lǐng)投，晨興集團(tuán)、德聯(lián)資本、君實(shí)生物、磊梅瑞斯共同跟投，老股東四川省人才基金繼續(xù)加注。至善唯新成立于2018年，是一家專注rAAV基因藥物研發(fā)與生產(chǎn)的基因治療企業(yè)，治療領(lǐng)域涵蓋血液疾病、罕見病等。

2020 年 11 月 27 日，合生基因宣布其基于國內(nèi)原創(chuàng)的合成生物技術(shù)開發(fā)的首款基因治療產(chǎn)品 SynOV1.1 獲得美國 FDA 臨床試驗(yàn)許可，用于治療包括中晚期肝癌在內(nèi)的甲胎蛋白（AFP）陽性實(shí)體瘤。

目前公司建立了廣泛的基于基因替代、基因調(diào)節(jié)和基因編輯策略的基因治療產(chǎn)品研發(fā)管線，用于治療視力障礙、代謝性疾病、血液病以及神經(jīng)系統(tǒng)疾病。團(tuán)隊(duì)已經(jīng)完成了兩個前沿項(xiàng)目的體內(nèi)概念驗(yàn)證研究，有望為兩種具有嚴(yán)重未滿足的臨床需求的罕見遺傳性疾病開發(fā)first-in-class的基因替代療法。

IN-2004（AAV基因治療）/LIN-2004（AAV基因治療）為兩款正在開發(fā)中的候選產(chǎn)品。

渤因生物目前正在籌備肝臟遞送領(lǐng)域的新一代非病毒載體基因治療產(chǎn)品。

上海目鏡生物醫(yī)藥科技有限公司是一家專注于基因工程化定向進(jìn)化技術(shù)開發(fā)新型AAV外殼用于眼科疾病基因治療技術(shù)和產(chǎn)品研發(fā)的創(chuàng)新公司。作為一家創(chuàng)新型生物醫(yī)藥企業(yè)，公司致力于為全球眼科疾病患者帶來光明。目鏡生物創(chuàng)始團(tuán)隊(duì)有著超20年的基因治療技術(shù)研究經(jīng)驗(yàn)，建立了先進(jìn)獨(dú)特的shuffling mediated AI re-targeting （SMART）AAV外殼篩選平臺，利用AAV衣殼定向進(jìn)化和DNA shuffling技術(shù)，通過人工智能機(jī)器學(xué)習(xí)和動物體內(nèi)篩選的方式，開發(fā)出系列的具有高組織特異性、高滲透性、高感染性、低免疫原性的新型AAV衣殼庫，利用這些新型衣殼提高AAV在視網(wǎng)膜的滲透能力，將基因藥物更高效的遞送至特定細(xì)胞和減少全身毒副作用的目的，提高AAV介導(dǎo)的基因藥的安全性，從而惠及全球眼病患者。此外，目鏡生物具有豐富的AMD及其他眼科疾病基因治療產(chǎn)品臨床前研發(fā)經(jīng)驗(yàn)，目前已有一款A(yù)MD基因治療的候選藥物。

上海丹瑞生物醫(yī)藥科技有限公司是一家臨床階段的創(chuàng)新型生物醫(yī)藥公司，成立于2018年4月。丹瑞中國自成立之初便一直推動普列威（Provenge）在中國的上市，并致力于將丹瑞美國前沿的免疫細(xì)胞治療技術(shù)轉(zhuǎn)移到中國。在完成全套技術(shù)轉(zhuǎn)移的過程中建立了一套覆蓋細(xì)胞免疫產(chǎn)品全生命周期的管理體系，涵蓋標(biāo)準(zhǔn)建立、細(xì)胞采集、生產(chǎn)工藝、質(zhì)量控制、商業(yè)運(yùn)營、信息管理、人才培養(yǎng)等。丹瑞中國希望將自身經(jīng)驗(yàn)服務(wù)于行業(yè)，打造中國細(xì)胞和基因治療的產(chǎn)業(yè)化加速器。

此外，目前還有克睿基因、恒瑞醫(yī)藥、安龍生物、和度生物、星明優(yōu)健(UgeneX Therapeutics)、本導(dǎo)基因、錦籃基因、正序生物、康璟生物（AccuGen）、ASCTx、人福醫(yī)藥、北海康成、北京諾思蘭德生物、瑞風(fēng)生物、NeuExcell Therapeutics、勁威生物、華大吉諾因、信立泰、康霖生物、華藥康明、荷塘生華、繼景生物、吉脈基因等企業(yè)致力于基因治療相關(guān)新藥開發(fā)。